عاجل| علاج طفل بحقنة سعرها 37 مليونا و590 ألف جنيه (فيديو)
أصبح طفل يبلغ من العمر ثلاثة أشهر من أوائل الأطفال في بريطانيا الذين يتلقون علاج “NHS" بعقار “Zolgensma” الذي يمكن أن يطيل عمر الأطفال المصابين بضمور العضلات النخاعي.
وخضع رايلي كادلي بيرش، من جلوستر، الذي تم تشخيص إصابته بالنوع الأول من "SMA" عندما كان عمره أربعة أسابيع، للعلاج الجيني لمرة واحدة في مستشفى بريستول الملكي للأطفال في 30 يونيو.
وحتى ما قبل عامين، لم تكن هناك خيارات علاجية للأطفال المصابين بهذه الحالة، وهي السبب الجيني الرئيسي لوفاة الصغار. لكن من المحتمل أن يجلس الأطفال ويزحفون ويمشون بعد علاجهم بالعلاج الجيني الأمريكي "Zolgensma"، والذي يُطلق عليه أغلى عقار في العالم.
ويبلغ سعر الدواء 1.79 مليون جنيه إسترليني بما قيمته 37 مليوناً و590 ألف جنيه مصري للجرعة، وتم توفيره الحقنة من خلال الخدمة NHS"" في بريطانيا بعد أن أبرمت صفقة مع الشركات المصنعة في مارس.
يعمل التسريب الوريدي لمدة ساعة من خلال توفير نسخة وظيفية من الجين المعروف باسم "SMN1"، والذي يحتاجه الجسم لصنع بروتين ضروري للعمل الطبيعي للأعصاب التي تتحكم في حركات العضلات.
المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي لديهم نسخة معيبة من هذا الجين، لذلك عندما يتم تسليم "Zolgensma"، فإنه ينتقل إلى الخلايا العصبية ويقدم تعليمات للجسم لإنتاج البروتين، وبالتالي استعادة وظيفة الأعصاب.
الأطفال الذين يولدون بالنوع " "SMA1، وهو الشكل الأكثر شيوعًا، يعانون من ضعف عضلي تدريجي، وفقدان الحركة، وصعوبة في التنفس، ويبلغ متوسط العمر المتوقع عامين.
وحسبما ذكرت صحيفة "مترو" البريطانية، وجدت الدراسات أن علاجًا واحدًا باستخدام "Zolgensma" ساعد الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي على الجلوس والزحف والمشي، كما منعهم من الاضطرار إلى وضع جهاز التنفس الصناعي. تعد مستشفيات جامعة بريستول وWeston NHS Foundation Trust (UHBW)، والتي تضم مستشفى بريستول الملكي للأطفال، واحدة من أربعة مراكز فقط في جميع أنحاء بريطانيا تقدم العلاج الجيني.
والآخرون هم صندوق مؤسسة "NHS " التابع لجامعة مانشستر، ومؤسسة NHS " التابعة لشيفيلد للأطفال ومستشفى إيفلينا لندن للأطفال.
وخضع رايلي للعلاج الجيني الأسبوع الماضي بعد الاستجابة بشكل جيد لشكل آخر من علاج ضمور العضلات الشوكي يسمى سبينرازا. ولاحظت والدته، Jade Cadle-Billingham، في البداية وجود خطأ ما في يده، كما اكتشفت قابلة بعض المشكلات في تنفسه. وتم نقل رايلي إلى المستشفى لإجراء سلسلة من الاختبارات للتحقق من ردود أفعاله وتم تشخيصه لاحقًا بأنه مصاب بالضمور العضلي الشوكي من النوع الأول.
وبعد بداية صعبة، بما في ذلك كونه على أجهزة دعم الحياة، بدأ في تلقي “سبينرازا”.
وقالت كادلي بيلينجهام: "لقد كنا على طريق صخري حقًا مع رايلي، حيث كان مريضًا جدًا في بعض الأحيان لم نكن متأكدين مما إذا كان سيعالج ويشفى من هذا المرض.
ضمور العضلات الشوكي
عندما بدأنا نشك في أنه قد يكون مصابًا بضمور العضلات الشوكي، بدأت في البحث عن الحالة ووجدت "Zolgensma"، والذي تم الإعلان عنه في ذلك الوقت فقط على أنه موافق عليه من قبل NHS""، لكننا لم نعرف بعد المكان الذي سيكون متاحًا فيه أو ما إذا كان الطفل "رايلي" سيكون قادرًا على الحصول عليه.
نريد أن نفعل أي شيء في وسعنا لزيادة الوعي بهذا العلاج الذي يغير الحياة، ولإعطاء الأمل لعائلات SMA"" الأخرى التي تمر بنفس الشيء. "الحصول على هذا العلاج مثل منحه مستقبله."
قال الدكتور كايال فيجاياكومار، استشاري أعصاب الأطفال في مستشفى بريستول الملكي للأطفال: أشعر بفخر كبير لأنني جزء من هذا الفريق في موقع يمكننا فيه الآن تقديم هذا العلاج الرائد للعائلات. توضح البيانات من الدراسات العلمية أن هذا العلاج يمكن أن يغير بشكل كبير حياة هؤلاء الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي.
هذا الفيديو قد يعجبك
متحور أخطر من دلتا يقاوم اللقاحات .. تعرف على "إبسيلون"